Um vírus adeno-associado (ou AAV , para vírus adeno-associado em inglês) é um vírus DNA pequeno e não patogênico , que existe tanto em humanos quanto em primatas .
Vírus adeno-associados atrativos como vetor de transferência gênica , demonstraram através de numerosos estudos pré-clínicos de terapia gênica seu forte potencial terapêutico, confirmado por ensaios clínicos fase I a III. Este vírus tem a propriedade de cruzar a barreira hematoencefálica . Em seguida, ele se aloja em adultos em astrócitos ou em neurônios em recém-nascidos. É útil em laboratório acoplado a um gene repórter ( GFP ). É promissor em pesquisas porque pode fornecer proteínas através da corrente sanguíneano cérebro e, portanto, alteram a atividade das células nervosas. Isso pode levar ao tratamento de doenças neurodegenerativas em terapia genética .