| Patisiran | |
| (3'-5 ') G- U -AA- C - C -AAGAG- U -A- U - U - C - C -A- U -dT-dT (5'-3') dT-dT-CA - U -UGGUUCUCA- U -AAGGUA |
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| Identificação | |
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| N o CAS | |
| Propriedades quimicas | |
| Fórmula bruta |
C 412 H 480 N 148 O 290 P 40 [Isômeros] |
| Massa molar | 13.383,9877 ± 0,4799 g / mol C 36,97%, H 3,61%, N 15,49%, O 34,67%, P 9,26%, |
| Unidades de SI e STP, salvo indicação em contrário. | |
O patisiran é um medicamento para o tratamento de pacientes com transtirretina amiloidose hereditária (hATTR). É baseado em um pequeno ácido ribonucléico interferente (pRNA) e é o primeiro representante desta classe de substância a receber autorização de introdução no mercado (FDA em agosto de 2018).
Ele se liga especificamente a uma sequência de RNA mensageiro responsável pela produção de uma forma anormal de transtirretina e, assim, impede sua expressão. Isso ocorre porque, devido a um processo natural chamado interferência de RNA (iRNA), ele causa a quebra do RNA mensageiro no fígado, o que leva a uma redução no nível de transtirretina no sangue e uma diminuição nos depósitos de amiloide nos tecidos.
Melhora os sintomas, especialmente neurológicos, da doença. Permite a regressão da hipertrofia ventricular esquerda e melhora os parâmetros hemodinâmicos.
Os efeitos colaterais mais comuns são reações relacionadas à infusão, que ocorrem em um em cada cinco casos, e edema periférico.
O Patisiran foi desenvolvido pela empresa Alnylam na forma de nanopartículas lipídicas para injeção intravenosa e comercializado sob o nome Onpattro. O custo estimado do tratamento é de US $ 345.000-450.000 por ano.
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